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IDEAS Y CONOCIMIENTOS QUE INSPIRAN AL INVERSOR
18 septiembre 2019

¿ Las terapias genéticas revolucionarán el sector sanitario?

El advenimiento de las terapias genéticas podría trastornar al sector de la atención sanitaria tal y como lo conocemos, redefiniendo las vías tradicionales para la obtención de beneficios de las farmacéuticas y biotecnológicas.

En los últimos cinco años, el abordaje de los tratamientos de enfermedades por parte de las biofarmacéuticas ha cambiado drásticamente. Hoy, en la era posterior al genoma humano, los avances científicos nos han permitido desarrollar técnicas para apuntar a la raíz de las enfermedades: los genes que codifican esas proteínas disfuncionales. Estas terapias se denominan colectivamente Terapias genéticas (GTx, por sus siglas en inglés). Se trata de una tecnología mucho más precisa y potente que en el pasado. En algunos casos puede aportar tratamientos prácticamente curativos con una sola dosis.

Aunque hasta la fecha la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha homologado muy pocas GTx, las investigaciones se han incrementado rápidamente, como lo reflejan las nuevas solicitudes presentadas ante el programa Investigational New Drug (IND, Nuevos fármacos experimentales) que se presentan para evaluar estas terapias en ensayos clínicos. Hasta el momento, muchas de estas terapias se orientan hacia trastornos monogénicos (patologías causadas por un defecto en un único gen). Sin embargo, consideramos que, en última instancia, las GTx se utilizarán para tratar patologías mucho más prevalentes, como cardiopatías, diabetes e incluso Alzheimer. Dado que el mercado potencial está creciendo rápidamente, las técnicas científicas son más avanzadas y las GTx pueden aportar beneficios sanitarios notables, en nuestra opinión este segmento está plagado de oportunidades potenciales.

Amanda Birdsey-Benson, PhD, Directora, Analista de investigación sénior, Mellon

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